Шанс на лечение наследственных болезней ученые усовершенствовали метод генной терапии

Новый подход оказался по меньшей мере в 9 раз эффективнее предыдущих методов. Более того, он является более доступным и дешевым.

Суть метода

Ученые добавили в геном специальные «сайты связывания» – места, куда фермент может прикрепиться для работы с ДНК, что позволило встроить большие фрагменты ДНК в клетки человеческой соединительной ткани с эффективностью от 30% – 46%.

Ученые убеждены, что этот метод является сейчас самым перспективным. Используя его, медики смогут не только редактировать гены, связанные с наследственными болезнями, но и улучшить инструменты для биотехнологических и биоинженерных исследований.

Достижения в области генной терапии
Первой страной, которая одобрила генную терапию на основе CRISPR для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии стала Великобритания.
Эта технология смогла лишить иммунные клетки ВИЧ-инфекции. Правда, результаты пока изучали только на культурах клеток, но ожидают, что метод будет работать и у людей.
Также с помощью генной инженерии ученые смогли превратить раковые клетки в здоровые мышечные в случае агрессивной рабдомиосаркомы.